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“脐带血”是人类宝贵的资源,权威专家解读“脐带血干细胞”应用价值!


科学研究的进步推动着医学的发展,但在科技技术的发展过程却似乎总是伴随着争议和探讨,就像是已经应用临床多年的“脐带血”。虽然它已经走过了30年的应用之路,却仍有很多人没有真正了解它的应用价值和存储意义。脐带血到底有什么用?存储脐带血是否有必要?听听权威专家的客观解读。

(中国工程院陆道培院士)

我国著名造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培教授:作为医生,我不反对自体存储脐血。在治疗时,如果临床有病人自体存储脐血,我一定会选择利用其进行治疗。因为自体脐血的基因和患者完全吻合,不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。”他表示,从医学的角度,保存脐血是有价值的,家庭可以根据自身的经济条件决定是否保存。作为医生,陆院士希望将来有更多病人在需要时能用上自体脐血。

(中国工程院阮长耿院士)

中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿院士:自体库与公共库同样重要,自存的脐血配上效果更好。自体库是公共库的良好补充。

军事医学科学院输血医学研究所所长裴雪涛教授:现在可以肯定的说,脐带血造血干细胞肯定是有应用价值的,随着研究的进一步深入,应该说它的价值也会越来越多的被大家所认识。对于今后或者对于现在的这个疑问(是否该为孩子储存脐带血),我个人觉得,如果经济情况允许的情况下,保存自己的脐带血造血干细胞,不仅仅对个体来说是一个储备或者是一个保障,同样对于有血缘关系的亲属,或是以后用于公共库捐赠,都是有很好的应用前景及价值!

中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤中心主任邱录贵教授首先我们要肯定,脐带血肯定是有用的,不管是自己的也好,还是给别人用,都是有用的!目前,脐带血造血干细胞应用领域已经很成熟了,除了众所周知的白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等疾病外,目前已扩展到脑瘫、截瘫、帕金森综合症、血管性疾病、风湿免疫系统疾病等多项疾病,前景应用非常广泛。

北京大学血液病研究所副所长、血液病专家刘开彦教授:脐带血移植的特点是配型不完全相合的人也可以用。脐带血作为造血干细胞的重要来源,最初主要用于治疗儿童和成人的血液系统恶性疾病,比如白血病、淋巴瘤等,其疗效已经得到公认。随着医学研究的进展,使用脐带血的领域也越来越多,现在使用脐带血治疗糖尿病、新生儿脑瘫、心血管疾病等相关的临床研究也正在进行。因此,脐带血库可以储存脐带血干细胞,同时也可以提供干细胞供临床使用,具有非常重要的社会意义。

复旦大学附属华山医院血液科教授谢毅:由于现阶段医学科技无法判断1岁以内患儿的所患疾病是否是胚胎中带来,而且,有许多白血病没有染色体与基因标志,这样的情况下就很难确认患者是否是遗传等情况,所以医生只能从临床经验、保证病人最大利益出发,而选择最合适的脐带血移植方式。反观非幼儿的自身脐带血移植就是完全适应的,没有任何问题。同时,谢毅也认为:存储脐带血是十分有必要的。不能仅凭一些特殊情况,而否定所有脐带血造血干细胞的使用价值。

储存脐带血已不是新鲜事!

事实上,储存新生儿脐带血这项服务已不是新鲜的事物。从20世纪80年代世界上建立世界第一家脐血库开始,截至目前,全世界已经有40余个国家建立了脐带血造血干细胞存储库,存储干细胞超过200万份。大力发展脐带血库更成为美国、加拿大、日本等诸多发达国家的国家战略。我国从2001年批准设立脐血库,开展新生儿脐带血存储。

另一方面,在脐带血造血干细胞存储的基础上,科学家们更是在不断努力研究脐带血造血干细胞的临床应用价值。据统计,目前全世界脐带血注册临床研究超1000项,涉及包括血液及非血液疾病80余种。全世界脐带血应用超过40000例,其中,中国脐带血应用总数约为3000例。

那么脐带血到底有什么用呢?

早在2009年,原国家卫计委就颁布了《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》,批准脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括:“1.遗传性及先天性疾病:骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病。2.获得性疾病:(1)恶性疾病:急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤。(2)非恶性疾病:重症再生障碍性贫血、重症放射病” 。

2017年2月17日原国家卫生计生委办公厅发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》中,对骨髓、外周血或脐带血来源的造血干细胞应用疾病范围进行了规范,指出“1.造血干细胞移植技术适用于治疗以下血液系统疾病:(1)恶性疾病:急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等。(2)非恶性疾病:再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等。2.应用造血干细胞移植技术治疗部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病参照本规定。”

美国纽约血液中心(NYBC)的统计数据表明,脐带血已用于 80 多种疾病的治疗:血液疾病,如再生障碍性贫血(重型)、β-地中海贫血、癌症,如白血病、神经母细胞瘤、免疫系统疾病:慢性肉芽肿病、先天性中性粒细胞减少症、骨髓粒细胞缺乏症、重症联合免疫缺陷病、胸腺发育不良……

美国食品药品监督管理局(FDA)监管的再生医学临床研究中,脐带血被用于治疗以下疾病:自闭症、脑性瘫痪、小儿中风、创伤性脑损伤、后天性耳聋。

为什么要自存脐带血?

相对于其他来源的造血干细胞,自体储存的脐带血和自身配型完全相合,无需配型。并且,以造血干细胞的实物形式进行储存,在需要的时候可以随时取用。

美国三大自体脐带血库的临床应用案例显示,截止目前,已有400多份自存的脐带血用于储存者自身疾病的治疗。我国开展自体脐带血储存服务的时间较晚,但目前已有多份自体脐带血干细胞用于储存者自身疾病的治疗,包括神经母细胞瘤、重型再生障碍性贫血、尤文氏肉瘤、白血病、骨髓增生异常等多种重大疾病。

宝宝自体储存的脐带血有四分之一的机率与兄弟姐妹配型全相合,而宝宝的父母与其配型至少半相合。正因为如此,自体储存的脐带血“救爸爸”、“救妈妈”、“救兄弟姐妹”的案例屡见不鲜,美国三大自体脐带库应用案例统计显示,已有近300份自体储存的脐带血用于家庭亲缘人群的临床应用。在我国,目前已有近140份自体存储的脐带血用于亲属疾病和自身疾病治疗。

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